Enzim Terapisi
ENZİM TEDAVİSİ: PEG-PAL Dünyada en fazla ülkemizde görülen PKU hastaları için, yakın zamana kadar diyet tedavisi ve ilaç tedavisi olan sapropterin dihidroklorid dışında tedavi seçeneği bulunmamaktaydı. Diyet tedavisi ile fenilalanin seviyeleri kontrol altına alınsa da diyete uyum konusunda zorluklar yaşanmakta; ilaç tedavisi ise her PKU’lu bireyde sonuç vermemektedir. Bu nedenle diyet ve ilaç tedavisine alternatif yöntemlerle ilgili yapılan çalışmalar hızla devam etmektedir. PKU’lu hastalar gendeki bir bozukluktan dolayı karaciğerden salgılanan “FAH” isimli bir enzimi üretemezler. 2018 yılının Mayıs ayında FDA tarafından onaylanan...